魯網2月7日訊  脊髓性肌萎縮癥（SMA），是一類由脊髓前角運動神經元變性導致肌無力、肌萎縮的疾病，屬常染色體隱性遺傳病，是嬰幼兒的“頭號遺傳病殺手”?！爸Z西那生”是治療SMA的特效藥，也是本次通過“靈魂談判”進入醫(yī)保報銷目錄的藥品之一。

　　1月28日上午，5歲的脊髓性肌萎縮患兒吉吉（化名）在濰坊市人民醫(yī)院小兒內科順利完成腰椎穿刺及鞘內注射基因靶向藥物“諾西那生鈉注射液”，吉吉也成為濰坊市首位應用該藥治療的患兒。

　　吉吉在8個月大的時候開始出現(xiàn)運動發(fā)育落后，輾轉數(shù)家醫(yī)院，最終經過基因檢測后，確診為脊髓性肌萎縮（簡稱SMA）Ⅱ型。當時，國內尚無有效治療該病的藥物，吉吉的爸爸媽媽就一直堅持帶著吉吉進行康復訓練，但依然沒能阻止吉吉的病情惡化。2019年2月，全球首個脊髓性肌萎縮治療藥物“諾西那生鈉注射液”在中國獲批上市，但最初高達近70萬元1針的藥費，并不是像吉吉這樣一個普通家庭能夠承擔的。終于，經過國家隊的努力，“諾西那生”一路“砍”到3萬余元，并于今年1月1日正式納入《國家基本醫(yī)療保險、工傷保險和生育保險藥品目錄》。

　　對此，醫(yī)院領導高度重視，協(xié)調藥學部、醫(yī)保辦等相關部門，以最快的速度采購藥品。同時，小兒內科副主任醫(yī)師趙華鋒多次組織科室討論吉吉的治療方案，確保萬無一失。在第1針藥物到達醫(yī)院后，立即與吉吉家屬聯(lián)系，進行治療。

　　1月28日上午，在濰坊市人民醫(yī)院小兒內科重癥監(jiān)護室（PICU）里，趙華鋒與吉吉家屬進行了詳細的溝通，征得家屬同意并簽字后，帶領相關醫(yī)護人員為吉吉進行了腰椎穿刺并鞘內注射“諾西那生”，過程順利，家屬聽聞后喜極而泣！術后，吉吉情況穩(wěn)定，無不良反應，接下來將接受后續(xù)治療。

　　這一針，吉吉終于等到了

　　“吉吉第一針成功”的消息很快在濰坊市SMA病友群里傳開了，家長們興奮不已，很快又有7名患兒家屬聯(lián)系到濰坊市人民醫(yī)院，希望盡快開展治療。隨著“諾西那生”逐批次采購入醫(yī)院，濰坊市人民醫(yī)院小兒內科將幫助更多的SMA患兒獲得更好的治療。（通訊員 牛文旭）